
对于多年来一直与全身型重症肌无力(gMG)抗争的王女士(化名)而言,生活的崭新篇章已正式开启。近日场外配资炒股,在青岛大学附属医院,她成为山东省首位接受创新药物罗泽利昔珠单抗治疗的患者——这也是全省开出的首张该药处方。这一针,承载着她与家人对崭新生活的渴望。
自确诊以来,王女士的生活长期被疾病的阴影笼罩。作为AChR抗体阳性全身型重症肌无力患者,她长期受到眼肌无力困扰,眼睑始终无法抬起。这一症状不仅给她的日常生活带来不便,也影响了她的工作与出行。尽管仍能维持一定的工作能力,但由于视线不稳,她无法进行驾驶等对视力要求较高的活动,生活质量受到显著影响。
多年来,王女士尝试过多种治疗方案,但疗效始终不理想,眼肌无力这一顽固症状迟迟未能改善,成为她长期无法跨越的治疗难题。
王女士所患的重症肌无力,究竟是怎样的一种疾病呢?据了解,这是一种自身免疫性神经肌肉传递障碍的罕见疾病,会引起明显的肌无力、疲劳等症状,导致言语、行动、呼吸等身体功能受限。病情反复、进展迅速,一旦加重至肌无力危象(累及呼吸肌导致呼吸衰竭),将直接危及生命。在我国,重症肌无力年发病率为0.68/10万,85%为全身型重症肌无力(gMG),其中AChR阳性和MuSK阳性为两种主要亚型。特别是MuSK阳性患者,往往临床表现更重,存在更高的危急重症风险。
青岛大学附属医院神经内科重症肌无力亚专科主任、山东省神经科学学会重症肌无力及相关疾病多学科委员会主委刘敏教授介绍,王女士的情况在AChR阳性患者中具有一定的代表性。“传统疗法虽然能在一定程度上缓解症状,但往往起效慢、副作用多,部分患者即便长期用药,身体机能仍难恢复,严重影响生活质量。”刘敏教授指出,“因此,临床迫切需要更精准、安全且起效更快的新型治疗手段。”
新的希望来自医学的不断发展。今年3月31日,罗泽利昔珠单抗注射液在中国正式获批,与常规治疗联合用于治疗AChR或MuSK抗体阳性的成人gMG患者。这款药物是全球首个也是目前中国唯一可同时覆盖AChR与MuSK两种主要亚型的生物制剂,填补了部分难治亚型患者治疗领域的空白。
罗泽利昔珠单抗能为患者带来哪些改善呢?研究显示,这款新药能够快速起效,治疗一周后即可观察到患者症状的快速缓解和日常活动能力的明显提升。从长远来看,它在单个周期内疗效持久,可实现长间隔给药。此外,其可采用手动推注皮下注射的给药方式,中位时间仅需5分钟。患者或照护者在接受医疗专业人员培训后,即可在家中按照说明书指导,自主完成用药操作,极大地提升了患者长期治疗的依从性和灵活性。
在刘敏教授团队的专业评估和指导下,王女士顺利完成了首次注射。治疗过程平稳顺利,她和家人对未来的改善充满期待。“罗泽利昔珠单抗的应用,标志着gMG治疗正式进入精准靶向时代。”刘敏教授表示,“对于像王女士这样长期受眼肌无力困扰、对传统治疗反应不佳的AChR阳性患者,新药的出现无疑带来了新的突破口。”
相信,随着罗泽利昔珠单抗等创新疗法在临床中的持续推广,越来越多的重症肌无力患者有望摆脱“无力”的束缚场外配资炒股,拥抱崭新的生活。
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